对于复发或耐药急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和青年患者，单次注射tisagenlecleucel在大多数患者中的治疗中仍然非常有效，不需要其他附加治疗。ELIANA试验在ASH大会上更新了另外4名患者和上一次报告中的另外11个月随访的最新分析结果。

“这些患者不适合移植，或者移植后复发；在他们加入这个临床试验时，没有一例患者处于缓解状态或没有任何其他治疗方法。”研究报告的第一作者、费城儿童医院的Stephan A. Grupp博士说，“我们研究已经显示，我们不仅能让这些患者得到缓解，而且他们还能在CAR-T治疗后获得持久的缓解——大多数患者没有接受任何后续治疗，而且检测不到白血病微小残留病灶。”

Grupp博士补充说，这些最新数据继续证实了这种新的治疗模式给这些患者群体带来的益处。在过去一年，tisagenlecleucel已通过美国食品和药物管理局(FDA)，以及欧盟、瑞士、加拿大卫生机构的批准，基于多中心的ELIANA国际临床研究用于治疗儿童和年轻成人复发或难治性B细胞ALL患者(低于25岁)。

在这项单臂、开放性II期研究中，共入组了97名患者。该研究在北美、欧洲、澳大利亚和亚洲11个国家的25个中心进行。患者年龄在3-24岁之间，之前接受过中位三种治疗（化疗、放疗或靶向治疗等）。大多数患者都曾接受过造血干细胞移植。

79名患者进行了3个月或更长时间的随访，其有82%的患者获得完全缓解。研究者还报道了在对CAR-T有完全反应的患者中，66%的患者在18个月时仍处于缓解状态。此外，大多数患者在输注后18个月仍存活(总生存率为70%)。即使在这次最新分析中，中位总体生存率中还没有达到。研究学者们说，CAR-T疗法的另一个成功之处在于，参与这项研究的许多中心能够安全地、一致地执行CAR - T细胞疗法。

Grupp博士说:“我们在不同的研究地点，看到了比较相似的结果，即使是在没有进行CAR - T细胞治疗经验的研究中心。所以我们已经证明，我们可以推广这项技术，安全地进行，并公布适当的毒性管理方法。”

77%的患者经历过3级或4级细胞因子释放综合征(CRS)，这是由过度的免疫反应所引发的。这些患者中有近一半需要在重症监护病房接受为期7天的中位治疗。所有病例在使用本研究的毒性管理方法都能获得逆转。大多数的主要不良事件发生在输液后的前8周，包括感染、白细胞和血小板计数低及神经系统事件，未发生脑水肿。CAR- T注射后有25人死亡，主要是由于疾病进展和其他与CAR- t细胞治疗无关的原因。

Grupp博士说，不良事件的发生率与以前的分析结果相比没有发生变化，而且持续的证据表明CAR-T在治疗一年后仍会给患者带来益处。

ELIANA试验还会对这些患者进行继续的随访。