2019年底，美国血液学会发布了关于成人原发免疫性血小板减少症(ITP)的诊治指南，同时国际工作组也发布了关于ITP诊断治疗的更新版共识报告(International Consensus Report, ICR)，其中很多临床试验的结果都来自中国，在此背景下，中华医学会血液学分会血栓与止血学组也发布了2020版中国ITP诊疗指南，侯明教授将指南更新的内容从四个方面进行了解读。

1. 诊断

ITP的诊断仍然是一个排他性的诊断，上一版指南对于排他性诊断的描述非常准确，大多数专家都认为在文字表述上不需要做任何的修改，因此诊断部分没有做任何的更改。但是新增了ITP诊断实验室检查列表，其中包含了诊断必须的筛查实验，还有一些具有诊断意义的检查，同时附上了各项检查的意义解释。

2. 疾病分级分期

新版指南对重症ITP和难治性ITP进行明确的界定;关于难治性ITP，国际工作组已取消此概念，但是在指南制定时，国内专家持保留意见。中国同仁认为不应该把这个概念取消，应该重新进行定义。

3. 治疗原则及方案

更新点1

新版指南参照了美国临床指南数据库的证据分级标准和推荐等级。

更新点2

关于ITP治疗的原则更新了4点：

1. ITP治疗遵循个体化原则;

2. 鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿;

3. 在最小化治疗措施毒副作用的基础上提升血小板至安全水平，减少出血事件;

4. 优化患者健康相关生活质量。

更新点3

关于血小板的安全数值，没有做任何的更改，增加了合并血栓需要抗凝治疗时的血小板安全数值，对于临床治疗具有指导意义。

更新点4

紧急治疗指征：ITP患者存在危及生命的出血，或需要急症手术，应迅速提升血小板至安全水平。

更新点5

1. 关于ITP的一线治疗，新版指南更新主要有以下4点：大剂量地塞米松(HD-DXM)起效快，安全性高，可以作为一线治疗首选，口服或静脉给药，无效者在2周内重复1个疗程。

2. 泼尼松(PDN)，1.0 mg/kg/d，最大剂量80 mg/d，起效后应尽快减量，至6-8周停用。2周内PDN治疗无效患者应尽快减停。维持治疗剂量不宜超过5 mg/d。无论选择哪一种激素作为一线治疗，治疗的时限都必须限定在6~8周之内。

3. 对糖皮质激素依赖的概念进行了更新，现在的糖皮质激素依赖定义为每天需要5 mg以上的PDN或频繁间隔应用糖皮质激素才能维持血小板水平≥30 x 109/L和/或避免出血。

4. 关于丙种免疫球蛋白(IVIg)治疗，删除了其在脾切除术前准备和慢作用药物发挥疗效之前的应用。国内大样本回顾性研究的结果发现，糖蛋白1b特异性自身抗体阳性的患者应用丙球的疗效不好，因此有条件的患者建议行糖蛋白特异性自身抗体检测，有助于IVIg的疗效预判。

更新点6

关于二线治疗，新版指南把未上市的药物进行了暂时的搁置。更新如下：

1. 删除罗米司亭;

2. 对一种TPO-Ras无效或不耐受的患者，更换类型或采用序贯治疗可能使患者获益;

3. 增加：“利妥昔单抗原则上禁用于活动性乙型肝炎患者”;

4. 增加：“rhTPO联合利妥昔单抗：rhTPO 300U/kg/d x 14d，利妥昔单抗 100mg ivdrip qw x 4w。ORR 79.2%，TTR 7d。SR(6个月)67.2%(A级推荐，1b级证据);

5. 将注册临床试验(III期)置于二线治疗部分。

更新点7

关于脾脏切除，和国际指南保持一致。

➤适应症：①确诊12-24个月以上;②PDN安全剂量不能维持;③糖皮质激素禁忌。

➤血小板计数上升过高、过快者进行血栓风险评估，对中高危患者给予血栓预防治疗;

➤有条件者脾切除2周前给予疫苗接种。

更新点8

增加了三线治疗方案：分为有设计良好的前瞻性多中心临床试验支持的方案和其他药物两类。

更新点9

关于疗效标准，国内专家团队按照国际工作组落实报告重新定义了持续有效、早期反应、初步反应和缓解。

侯明教授认为国内的临床研究可以采用与国际一致的疗效标准，这样可以使国内研究的认可度更高。

4. 妊娠合并ITP

新版指南还增加了妊娠合并ITP的诊治内容，其诊断也为排他性诊断。

妊娠患者是一个特殊的群体，可选择的药物不多，药物选择也有其特殊性，例如妊娠患者的激素治疗选择只有泼尼松，剂量一般使用非妊娠患者的1/2~1/3。

侯明教授指出，目前我国正在开展前瞻性多中心随机对照研究，希望能够获得更多的妊娠合并ITP治疗的循证医学证据，使ITP这个特殊的群体得到更加有效的治疗。