2024年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了menin抑制剂revumenib，用于成人患者和1岁及以上的儿童患者，治疗伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性急性白血病。

在一项开放标签、多中心试验（SNDX-5613-0700, NCT04065399; AUGMENT-101）中，纳入了104例伴有KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和儿童患者（出生至少30天）。排除了11q23部分串联重复的患者。revumenib持续用药至患者疾病进展、出现无法接受的毒性、经过4个周期治疗后未达到形态学无白血病状态或接受造血干细胞移植（HSCT）。

主要疗效终点为完全缓解（CR）率+完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率、CR+CRh持续时间和从输血依赖转为独立的情况。研究结果显示，CR+CRh率为21.2%（95% CI：13.8，30.3），中位CR+CRh持续时间为6.4个月（95% CI：2.7，无法估计）。在获得CR或CRh的22例患者中，中位CR或CRh时间为1.9个月（范围：0.9,5.6个月）。在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的83例患者中，12例（14%）在基线后的任何56天期间不再依赖RBC和血小板输注。在基线时未接受红细胞和血小板输注的21例患者中，10例（48%）在基线后的任何56天期间仍未接受输血。

最常见的不良反应（≥20%）为出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸氨基转移酶升高、发热性中性粒细胞减少症、丙氨酸氨基转移酶升高、甲状旁腺激素升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT间期延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳、碱性磷酸酶（ALP）升高。

Revumenib的推荐剂量根据患者的体重以及是否合用强CYP3A4抑制剂而有所不同。具体剂量信息见处方信息。

参考文献

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-leukemia-kmt2a-translocation