骨髓增生异常综合征目前认为是造血干细胞增殖分化异常所致的造血功能障碍。主要表现为外周血全血细胞减少，骨髓细胞增生，成熟和幼稚细胞有形态异常即病态造血。部分患者在经历一定时期的MDS后转化成为急性白血病；部分因感染、出血或其他原因死亡，病程中始终不转化为急性白血病。1976年FAB协作组建议使用MDS一词，经数年应用和总结，于1982年提出关于MDS的分类建议，得到国内外学者广泛采纳，在世界范围内有了较明确的统一概念。
    本病起病多隐袭，以男性中老年多见，约70％病例50岁以上。儿童少见，但近年青少年发病亦有增加。临床表现多样化，缺乏特殊表现，常以贫血、出血和感染就诊，部分病人可无症状，在体检过程中被发现.中医认为该病属“虚痨”范畴，发病原因与环境污染、化学药物以及放射性物质接触有关。
    基本病机在于肾精亏虚、热毒内蕴。肾主骨、生髓藏精为五脏之术，肾精亏虚、热毒内蕴引发“虚痨”表现为贫血、面色苍白或面黄、口唇指甲苍白、疲倦、乏力，甚者头晕、心悸、气短。热毒炽盛则发热，破血妄行可见鼻腔、牙龈出血、热毒瘀滞见肝脾肿大，根据中医传统理论，补肾填精、解毒清热化瘀,解毒为主，抑制病态造血，诱导分化幼稚细胞向成熟细胞转化，恢复骨髓造血功能，可使临床症状消失，血象、骨髓象缓解。